Les Essais cliniques / protocoles thérapeutiques

 PROTOCOLES  THERAPEUTIQUES  AB1010 

Des protocoles thérapeutiques exploratoires de traitement des symptômes de la mastocytose sont en cours avec une nouvelle molécule  par administration orale (inhibiteur de tyrosine kinase)

Ces études soutenues par l’Afirmm sont conduites par le Pr Lortholary à l’hôpital Necker-Enfants malades. Elles sont réalisées dans le respect de la loi Huriet sur les essais thérapeutiques.

Le but de ces essais est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement administré par voie orale quotidienne chez des patients atteints de certaines formes de mastocytose. La durée de l’étude pour chaque patient est de 3 mois, avec une évaluation régulière en hôpital de jour ou au centre d’investigation clinique. Ce traitement pourrait  permettre de traiter les personnes atteintes de mastocytose et de diminuer les symptômes. Le patient est libre d’accepter ou de refuser à tout moment le traitement qui lui sera proposé. Si le traitement est bénéfique pour le patient, il continuera bien entendu à avoir accès  au traitement après l’essai clinique.(patients en extension dans un essai).

Ces protocoles thérapeutiques sont réalisés à ce jour dans 12 centres hospitaliers. 

Depuis l’ouverture de ce protocole plus de 26 patients ont souhaité y participer dont 14 à ce jour sont en extension compte tenu des bénéfices thérapeutiques apportés par le traitement.

Les premiers résultats sont encourageants avec une diminution d’un certain nombre de symptômes – prurit, flush, dépression et autres- pour la majorité des patients. Ces premiers résultats sont préliminaires et non validés.

L’AFIRMM soutient naturellement ces protocoles, nous le rappelons exploratoire auxquel votre participation est entièrement libre et volontaire.

Dans le cadre de la connaissance de la maladie, et pour connaître si vous pourriez bénéficier de ce nouveau traitement il est essentiel de réaliser 2 tâches :

-          Remplir les questionnaires adressés par l’Afirmm pour évaluer vos symptômes

-          Réaliser une biopsie de peau.

Il est essentiel de répondre aux questions ou questionnaires suivants que vous a déjà adressés l’AFIRMM par courrier ou par mail.

1-   4 symptômes mesurables dans la mastocytose

2-   Score de PRURIT permettant de mesurer les symptômes cutanés

3-   Le Score HAMILTON permettant d'évaluer les symptômes dépressifs

4-   Le  Score QLQ-C30, questionnaire sur la «Qualité de vie».

Les informations recueillies dans ces questionnaires resteront absolument confidentielles et anonymes, cette étude étant réalisée dans le respect de la loi et sous protection de la CNIL.

Après les avoir complétés, nous vous remercions vivement de bien vouloir nous retourner, les documents ci-joints, soit :

-  par mail à  cedric.baude@afirmm.com

-  par courrier à l'attention du Dr O. Hermine et Elisabeth Arys - 3 avenue George V-  75008 Paris

-  par fax au 01.47.20.24.11